Sức khỏe

Các nhà khoa học đã tìm thấy protein gây bệnh Parkinson — và chúng ta có thuốc ngăn chặn nó

2
Thuốc trị liệu miễn dịch Nivolumab / Relatlimab

Nivolumab / relatlimab, được bán với tên gọi Opdualag, là một liệu pháp miễn dịch kết hợp liều cố định cho khối u ác tính tiến triển.

Cơ chế

Nó kết hợp nivolumab, một chất ức chế PD-1 ngăn chặn protein chết tế bào được lập trình 1 để kích hoạt tế bào T chống lại các khối u, với relatlimab, chất ức chế LAG-3 đầu tiên được phê duyệt nhắm mục tiêu vào gen kích hoạt tế bào lympho 3. Phong tỏa điểm kiểm soát kép này tăng cường phản ứng miễn dịch bằng cách giảm sự kiệt sức của tế bào T hiệu quả hơn so với nivolumab đơn thuần. Các tế bào khối u ác tính khai thác các điểm kiểm soát này, vì vậy việc ngăn chặn cả hai sẽ giải phóng hoạt động chống khối u mạnh hơn.

Phê duyệt và sử dụng

FDA đã phê duyệt Opdualag vào năm 2022 cho khối u ác tính di căn hoặc không thể cắt bỏ ở bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên, như một phương pháp điều trị tĩnh mạch đầu tay. Các thử nghiệm lâm sàng như RELATIVITY-047 cho thấy nó tăng gấp đôi tỷ lệ sống sót không tiến triển trung bình (khoảng 10 tháng so với 4,6 tháng với đơn trị liệu nivolumab). Nó cũng được nghiên cứu cho các bệnh ung thư tiến triển khác.

Kết quả chính

Dữ liệu ba năm từ RELATIVITY-047 đã xác nhận lợi ích sống sót không tiến triển bền vững và cải thiện tỷ lệ sống sót tổng thể có ý nghĩa lâm sàng. Hồ sơ an toàn có thể quản lý được, với các tác dụng phụ tương tự như các thuốc ức chế điểm kiểm soát khác, mặc dù liệu pháp kép có thể làm tăng các biến cố liên quan đến miễn dịch. Nó được quản lý dưới dạng một lần truyền vài tuần một lần.

 

 

Các nhà khoa học đã tìm thấy protein gây bệnh Parkinson — và chúng ta có thuốc ngăn chặn nó.

Các nhà khoa học đã xác định được sự kết hợp quan trọng giữa các protein gây bệnh Parkinson trong não, và một loại thuốc điều trị ung thư hiện có đã được FDA phê duyệt có thể là chìa khóa để ngăn chặn nó.

Các nhà nghiên cứu đã phát hiện ra một “sự tương tác” sinh học giữa hai protein bề mặt tế bào, Aplp1 và Lag3, tạo điều kiện cho sự lan truyền của protein alpha-synuclein độc hại. Sự truyền tải này là dấu hiệu đặc trưng của bệnh Parkinson, thúc đẩy sự suy giảm dần dần ảnh hưởng đến hơn 8,5 triệu người trên toàn thế giới. Bằng cách lập bản đồ cách các protein này hoạt động cùng nhau để vận chuyển các cụm protein có hại giữa các tế bào thần kinh, các nhà khoa học đã xác định được mục tiêu chính xác để ngăn chặn con đường của bệnh trước khi nó có thể phá hủy thêm mô não khỏe mạnh.

Phát hiện này đặc biệt quan trọng vì thuốc miễn dịch nivolumab/relatlimab, vốn đã được sử dụng để điều trị ung thư, đã ngăn chặn thành công sự tương tác protein này. Trong các mô hình thí nghiệm, việc nhắm mục tiêu vào Lag3 đã làm giảm sự lan rộng của các cụm protein độc hại lên đến 90%. Bước đột phá này cho thấy các loại thuốc hiện có, đã được kiểm nghiệm an toàn, có thể được tái sử dụng để chuyển hướng điều trị bệnh Parkinson và Alzheimer từ việc chỉ kiểm soát triệu chứng sang chủ động ngăn chặn sự tiến triển của bệnh, mang lại hy vọng sống cho hàng triệu người.

(Nguồn: Mao, X., Gu, H., Kim, D., et al. APLP1 interacts with LAG3 to facilitate transmission of pathologic α-synuclein. Nature Communications.)

(11) Post | LinkedIn

(St.)

0 ( 0 bình chọn )

NGUYỄN QUANG HƯNG BLOG

https://nguyenquanghung.net
Kỹ sư cơ khí, bảo dưỡng, sửa chữa, tư vấn, thiết kế, chế tạo, cung cấp, lắp đặt thiết bị, hệ thống.

Ý kiến bạn đọc (0)

Để lại một bình luận

Email của bạn sẽ không được hiển thị công khai. Các trường bắt buộc được đánh dấu *