Bối cảnh pháp lý châu Âu gần đây đã chứng kiến một tiến bộ đáng kể với sự chấp thuận của thử nghiệm liệu pháp gen CAR (Chimeric Antigen Receptor) đầu tiên cho các khối u ác tính tế bào B. Cột mốc quan trọng này đã đạt được bởi cơ quan quản lý của Đức, Viện Paul Ehrlich (PEI), đã cho phép mở rộng thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1 INVISE toàn cầu sang châu Âu.

Thử nghiệm INVISE

• Trọng tâm trị liệu: Thử nghiệm đánh giá INT2104, một liệu pháp gen đầu tiên được phát triển bởi Interius BioTherapeutics, nhắm mục tiêu vào các tế bào B dương tính với CD20, phổ biến trong các bệnh ác tính tế bào B khác nhau.
• Phương pháp luận: Không giống như các liệu pháp CAR-T truyền thống yêu cầu thao tác tế bào T ex vivo, INT2104 được thiết kế để tạo ra các tế bào CAR-T và CAR-natural killer (NK) trực tiếp trong cơ thể bệnh nhân thông qua tiêm tĩnh mạch. Cách tiếp cận này nhằm mục đích đơn giản hóa việc điều trị và tăng cường khả năng tiếp cận bằng cách loại bỏ nhu cầu về suy giảm lympho và thiết bị chuyên dụng.
• Ý nghĩa: Thử nghiệm này thể hiện một sự thay đổi mô hình trong liệu pháp CAR, có khả năng cung cấp thời gian điều trị nhanh hơn và giảm thời gian nằm viện so với các liệu pháp hiện có

Ý nghĩa lâm sàng

Sự chấp thuận của thử nghiệm INVISE đánh dấu một thời điểm quan trọng trong điều trị ung thư, đặc biệt là đối với những bệnh nhân mắc bệnh ác tính tế bào B kháng trị hoặc tái phát. Thử nghiệm được thiết lập để đánh giá tính an toàn và hiệu quả của liệu pháp sáng tạo này, với liều lượng ban đầu của bệnh nhân đã được tiến hành ở Úc, tiếp theo là những người tham gia châu Âu dự kiến sẽ sớm.